Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征患者的和耐用性

Guadecitabine是二代高于转录药剂，其活性代谢地西他滨的人体内渗透到小时较静注地西他滨的总长。疗法骨髓炎症诱发性疾病需更理论上的高于转录药剂。深入研究人员开展一2期的早先、渐进深入研究，招聘明文规定18岁的各风险层次的骨髓炎症诱发性疾病或慢性红细胞帕金森氏症病患，要求受试病患既往未曾运用于过高于转录药剂疗法或高于转录药剂疗法后患/难治性。将病患按1：1随机星期四60mg/m2或90mg/m2第三组，28MLT-施打，年前5天用药。主要评量指标是总体缓解率。2012年7月9日-2014年4月7日，一共招聘了105位病患，其中55位（52%）星期四60mg/m2(28唯为首次疗法和27唯为高于转录药剂疗法后患或难治性疾病)，50位(48%)星期四90mg/m2(23唯和27唯)。有3唯(3%）未曾接受深入研究疗法，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同低剂量第三组赢得总体缓解的病患比唯无显著差异(60 mg/m2第三组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2第三组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次疗法的病患中有25位(51%，95% CI 36-66)、53位患或难治性病患中有23位(43%，30-58)病患赢得了总体缓解。两第三组最常见的3级及以上的缺失暴力事件有肝细胞缩减性疾病(60mg/m2第三组 22/53[41%]、90mg/m2第三组 28/49[57%])、；也红细胞缩减(21[40%]、25[51%])、心血管疾病(25[47%]、24[49%])、发热性；也红细胞缩减(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病患死于缺失暴力事件(60mg/m2第三组 4唯、90mg/m2第三组 3位；1位为首次疗法、6位为患性/难治性)。2唯死亡者被并不认为与疗法有关(两第三组各一唯)。Guadecitabine用于中/高危骨髓炎症诱发性疾病病患的耐受性极少。对目年前的高于转录药剂疗法不敏感的病患或可运用于Guadecitabine疗法，60mg/m2，整年用药5天。原始原文：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系雷纳医学（MedSci）原创编译，刊文需授权！